AI制药进入临床验证期：2026年成行业试金石，商业模式分化加剧

事件概述

近期，AI制药行业迎来两个标志性进展，推动该领域从早期的“造分子”阶段迈向“造药”的临床验证阶段：

1. 默沙东与莫德纳联合研发：其AI辅助设计的mRNA抗肿瘤疫苗intismeran（联合PD-1抗体帕博利珠单抗）在恶性黑素瘤III期临床试验中取得阳性结果。该疫苗支持患者定制化设计，被视为治疗性癌症疫苗的突破。
2. 英矽智能自主研发：针对特发性肺纤维化的药物Rentosertib正式启动III期临床。这是全球首个由AI主导靶点发现至分子设计全链条的药物，若获批将重构行业估值逻辑。

业界普遍将2026年视为AI制药行业的“试金石之年”，核心考验在于AI能否真正产出具有临床价值的最终药物。

核心信息

1. 效率提升与临床瓶颈并存

• 临床前加速显著：AI技术大幅压缩了早期研发周期。例如，英矽智能Pharma.AI平台将候选药物提名周期从平均2.5-4年缩短至12-18个月；剂泰科技NanoForge平台将靶向递送开发时间缩短至2-3个月；清华大学DrugCLIP平台虚拟筛选速度提升百万倍。
• 临床阶段壁垒依旧：虽然AI药物I期临床成功率可达80%-90%（传统方法为40%-65%），但III期临床通过率仅为10%，与传统制药的40%-65%相比并无优势。这表明AI主要解决的是“发现”环节的效率问题，而临床试验中的患者入组、安全性评估等刚性壁垒仍未被绕过。

2. 商业模式分化：三种路径并存

随着资本关注点从算法能力转向现金流和临床结果，AI制药企业呈现出不同的商业化路径：

• 卖服务（AI+CRO模式）：以晶泰科技为代表，通过提供药物发现研发服务获取收入。2025年实现年度盈利，收入8.03亿元，同比增长201%。该模式现金流稳定，但增长天花板相对有限。
• 卖管线（自研授权模式）：以英矽智能为代表，通过对外授权自研管线变现。累计BD签约总额近75亿美元，但2025年经调整亏损扩大至4380万美元。该模式风险高，依赖重磅管线的成功。
• 混合模式：结合软件服务与自研管线。剂泰科技2026年上半年营收1.54亿元，同比激增13399%，经调整净亏损收窄56.4%。这种“既卖铲子也挖金矿”的策略正成为趋势。

3. 资本与市场动态

• 融资热度上升：2026年上半年，AI制药融资事件数量占创新药领域的11.5%，融资金额占比达19.2%，已成为仅次于小分子和抗体的第三大细分赛道。一级市场资本开始为AI平台的临床转化能力支付估值溢价。
• 临床项目储备丰富：据Healthcare Discovery AI统计，全球已有超过173个AI发现药物项目处于活跃临床阶段，其中III期项目15个，预计年内还将新增15-20个项目进入关键确证性试验。

值得关注

• 数据资产的价值重估：传统药企如银诺医药将AI视为研发方法的自然延伸，其核心优势在于数十年积累的失败实验数据。这些“负面数据”对于训练更精准的AI模型、降低不确定性定价具有独特价值。
• 临床试验复杂化挑战：随着自身免疫病、GLP-1等热门赛道竞争加剧，头对头试验和多终点评估成为常态。传统人工管理下的数据孤岛问题严重拖慢进度，未来AI在临床试验优化（如患者分层、方案模拟）中的应用将成为下半场竞争的关键。
• 行业成熟度标志：正如安永所指出的，AI无法消除研发的不确定性，但能更准确地对其进行定价。谁能将AI能力转化为确定的研发效率和临床结果，谁就能在残酷的行业洗牌中生存下来。