AI制药的新痛点：生物模型瓶颈待解

事件概述

AI制药正从“加速工具”向“核心能力”演进，但行业实际落地仍面临显著瓶颈。AI能够快速锁定潜在靶点、预判分子属性，大幅缩减需要合成验证的化合物数量，并已在多个案例中将药物早期开发周期压缩至一两年。然而，由于生物模型发展不足、模型可解释性有限，当前全球仍无一款由AI全程主导设计的药物获批上市，仅少数项目推进至三期临床阶段。

核心信息

• 效率提升明显，案例佐证：镁伽科技依托生命科学智慧实验室，在抗体药研发中仅用4个月完成18个靶点、56轮干湿实验闭环迭代，工作量相当于传统模式下四五十名科研人员三四年的产出。剂泰科技的AiTEM人工智能制剂创新平台已将临床前制剂优化周期从行业平均1-2年缩短至3个月以内，其自研新药MTS004从立项到完成III期临床仅耗时38个月。

• 行业对AI定位分化：AI原生企业将AI作为研发核心，重构从靶点到临床的链条；平台型企业对外输出模型、算力和自动化实验能力；部分传统药企仅将AI用作局部效率工具，核心决策仍依托传统研发体系。百奥赛图CEO沈月雷表示，AI加速了研发全流程，但当前还不能用于预测，公司仍主要依靠小鼠产生抗体并完成验证。

• 核心瓶颈：生物模型落后：当前AI主要赋能分子筛选与优化等化学模型环节，而靶点发现、临床转化等依赖生物模型的环节进展有限。生物模型需整合基因组、转录组、表型筛选等多源异构数据，数据获取周期长、验证难度高。业内指出，从靶点到人体临床试验存在“死亡之谷”，模型可解释性不足也制约最终成药率。目前具备成药潜力的靶点约3000-5000个，而已获批药物对应的仅约500个，大部分靶点尚未被开发。

值得关注

行业普遍认为，AI制药的下一步突破不会是单一算法优化，而是通过多模态技术整合基因、蛋白等多维度数据，并结合生物学基础模型的迭代升级，实现更精准的靶点预测和成药性评估，从而提升全流程研发效率。